[14-06-2017] Η.Π.Α: Νέα οδός του FDA για επιτάχυνση των κυτταρικών θεραπειών

Ο νόμος περί θεραπείας του 21ου αιώνα, ο οποίος εγκρίθηκε από το αμερικανικό Κογκρέσο και τέθηκε σε ισχύ από τον πρώην πρόεδρο Μπαράκ Ομπάμα τον περασμένο Δεκέμβριο, περιλαμβάνει διάταξη για την επιτάχυνση της ανάπτυξης και έγκρισης κυτταρικών θεραπειών και θεραπειών που βασίζονται στους ιστούς, προϊόντων μηχανικής των ιστών όπως ικριώματα, καθώς και συνδυαστικών θεραπειών.

Από τον τρέχοντα μήνα, τα προϊόντα τεσσάρων εταιρειών έχουν κερδίσει την ονομασία αναδομητικής ιατρικής προηγμένης θεραπείας (RMAT).

«Είναι πραγματικά πολύ σημαντικό… Τώρα έχετε [μια προσδιορισμένη προτεραιότητα] που είναι πολύ σαφής για τις θεραπείες ιστών και κυττάρων», δήλωσε στο The Scientist, η Beth Roxland, συνεργάτης της Ιατρικής Σχολής του NYU και ανώτερος σύμβουλος για το δίκαιο, την ηθική και την πολιτική. «Συνολικά, αυτό το κομμάτι της θεραπείας του 21ου Αιώνα ήταν ένα μεγάλο βήμα προς τη σωστή κατεύθυνση για την ιεράρχηση πιθανών θεραπειών σωτηρίας».

Το μονομάτι της RMAT (παλαιότερα ονομαζόταν αναγεννητική προηγμένη θεραπεία, ή RAT) θα επιτρέψει στις εταιρείες που αναπτύσσουν θεραπείες αναγεννητικής ιατρικής να αλληλεπιδράσουν με την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) νωρίτερα στη διαδικασία κλινικών δοκιμών και πιο συχνά, και τα RMAT προϊόντα ενδέχεται να επιλεχθούν για επανεξέταση με προτεραιότητα και επιταχυμένη έγκριση.

«Το Κέντρο Αξιολόγησης και Έρευνας των Βιολογικών Οργανισμών του FDA έχει δεσμευτεί να συμβάλει στη δημιουργία προηγμένων θεραπειών αναγεννητικής ιατρικής που αποδεδειγμένα είναι ασφαλή και αποτελεσματικά που θα είναι διαθέσιμες το συντομότερο δυνατόν, ιδιαίτερα για ασθενείς με σοβαρές ή απειλητικές για τη ζωή ασθένειες ή καταστάσεις που δεν έχουν άλλες θεραπευτικές επιλογές» έγραψε ο Peter Marks, διευθυντής του κέντρου, σε μια δημοσίευση του FDA ανακοίνωνε τη νέα διαδικασία τον Μάρτιο.

Για να λάβει την έγκριση για την ονομασία RMAT, η θεραπεία πρέπει να προορίζεται για τη θεραπεία μιας σοβαρής ή απειλητικής για τη ζωή ασθένειας και πρέπει να έχει καταδείξει πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα σε προκλινικά πειράματα. Μέχρι σήμερα, ο FDA έχει λάβει 17 αιτήσεις για την ονομασία RMAT, τέσσερις από τις οποίες έχουν χορηγηθεί, δήλωσε εκπρόσωπος του οργανισμού στον The Scientist. «Το γεγονός ότι έχουν ήδη εγκριθεί τέσσερις από αυτές σε τόσο σύντομο χρονικό διάστημα… δείχνει πραγματικά ότι αγκαλιάζουν την ονομασία αυτή», δήλωσε ο Paul Knoepfler, βιολόγος βλαστικών κυττάρων στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνιας, στο Ντέιβις.

Τον Μάρτιο, για παράδειγμα, η Humacyte με έδρα τη Βόρεια Καρολίνα ανακοίνωσε ότι είχε λάβει την ονομασία RMAT για το προϊόν HUMACYL, το οποίο χρησιμοποιεί κύτταρα λείου μυός από τον αορτικό ιστό των δοτών μεταμόσχευσης καρδιάς για να δημιουργήσει ένα ικρίωμα πρωτεϊνών εξωκυττάριας μήτρας. Το υλικό αυτό θα μεταμοσχευθεί έπειτα σε ασθενείς με αιμοκάθαρση ως αγγειακό προσθετικό. «Τις τελευταίες εβδομάδες είχαμε πολύ καλή ανταπόκριση από την ομάδα ελέγχου του FDA», δήλωσε ο Bill Tente, αντιπρόεδρος ποιότητας, συμμόρφωσης και ρυθμιστικών υποθέσεων στη Humacyte. Αφότου το HUMACYL έλαβε το Fast Track Designation το 2014, άρχισε να υπάρχει αυξημένη επικοινωνία με τον οργανισμό,  και «η αίσθηση μου είναι ότι αυτό οφείλεται στην ονομασία RMAT».

Φυσικά, θα χρειαστεί λίγος χρόνος για να δούμε τι ρόλο θα διαδραματίσει η νέα ονομασία RMAT όσον αφορά τις νέες εγκρίσεις θεραπείας. «Αν μερικές από τις θεραπείες RMAT αποδειχθούν τελικά ασφαλείς και αποτελεσματικές και μέσω της RMAT θα είναι σε θέση να φτάσουν στους ασθενείς και να τους βοηθήσουν πιο γρήγορα, με λίγες αποτυχίες μεταξύ των προϊόντων που υπάγονται στη RMAT, τότε το RMAT ρυθμιστικό πείραμα θα αποδειχθεί μεγάλη επιτυχία», έγραψε ο Knoepfler στο blog του εργαστηρίου του, The Niche. «Θα μάθουμε καθαρά τι θα ισχύσει σε λίγα χρόνια με τον ένα τρόπο ή τον άλλο».

«Νομίζω ότι η γενική αίσθηση μεταξύ των ερευνητών είναι ότι εάν [η ονομασία RMAT] ωφελήσει τη μελέτη τους, θα αποδειχθεί κάτι καλό, αλλά εάν ανοίξει την πόρτα στους τσαρλατάνους, θα αποδειχθεί κάτι κακό», ανέφερε η Jeanne Loring, διευθύντρια του Κέντρου Ανανεωτικής Ιατρικής στο Scripps Research Institute, σε ένα ηλεκτρονικό μήνυμα στο The Scientist. «Και τα δύο θα συμβούν, νομίζω».

Πηγή: The Scientist

Μέγκη Ράκουλη - Stagiaire EEB

ΒΙΟΗΘΙΚΑ

Ηλεκτρονικό Περιοδικό της Εθνικής Επιτροπής Βιοηθικής

Το πέμπτο τεύχος του Περιοδικού

ΒΙΟΗΘΙΚΑ 2017 • Τόμος 3 • Τεύχος 1

ΝΕΑ ΕΚΔΟΣΗ ΓΙΑ ΜΑΘΗΤΕΣ



Τι ξέρω για τη Bιοηθική
...για να ενημερωθείς, να προβληματιστείς και να αποφασίσεις...


 Έκδοση



ΤΡΕΧΟΝΤΑ ΘΕΜΑΤΑ ΤΗΣ ΕΠΙΤΡΟΠΗΣ

Μεγάλα δεδομένα
(Big Data)

Ιατρικός τουρισμός



ΝΕΑ ΣΥΣΤΑΣΗ

Τράπεζες Ομφαλοπλακουντιακού Αίματος

Σύσταση

ΒΙΟΗΘΙΚΗ ΠΑΕΙ ΣΧΟΛΕΙΟ"



H Επιτροπή πραγματοποιεί ενημερώσεις για θέματα βιοηθικής σε μαθητές Γυμνασίων και Λυκείων. Θα ανταποκριθούμε με  χαρά σε κάθε εκδήλωση ενδιαφέροντος

Πληροφορίες

ΕΚΠΑΙΔΕΥΤΙΚΑ ΣΕΜΙΝΑΡΙΑ



H Επιτροπή οργανώνει εκπαιδευτικό πρόγραμμα σεμιναρίων, που καλύπτει ένα μεγάλο εύρος κρίσιμων θεμάτων βιοηθικής

Πληροφορίες

ΠΡΑΚΤΙΚΗ ΑΣΚΗΣΗ



Η Επιτροπή δίνει τη δυνατότητα πρακτικής άσκησης για θέματα του αντικειμένου της σε φοιτητές με ειδικό ενδιαφέρον για τη βιοηθική

Πληροφορίες

Free business joomla templates