Η εταιρία Vortex πραγματοποίησε ένα μεγάλο βήμα για την ιατρική και την επιστήμη μέσω της χρήσης της γονιδιακής θεραπείας CRISPR/CAS9 για την καταπολέμηση σοβαρών και συχνά θανάσιμων ασθενειών, όπως η μεταγγισιοεξαρτώμενη Β-θαλασσαιμία και οι απειλητικές για τη ζωή μορφές δρεπανοκυτταρικής αναιμίας.

Ο Οργανισμός Ρύθμισης Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας του Ηνωμένου Βασιλείου και η Αμερικάνικη Ομοσπονδιακή Υπηρεσία FDA έχουν επισήμως εγκρίνει δυο διαφορετικές μορφές θεραπείας μέσω γονιδιακής επεξεργασίας με τα ονόματα Casengevy και Lyfgenia. Ομοίως, ο EMA (European Medicine Agency) έχει εγκρίνει τις παραπάνω θεραπείες όμως τις έχει χαρακτηρίσει ως «ορφανές», δηλαδή μπορούν να εφαρμοστούν μόνο υπό συγκεκριμένες προϋποθέσεις, και συγκεκριμένα για ασθενείς άνω των 12 ετών και ύστερα από εκτίμηση της σοβαρότητας της ασθένειας από τους γιατρούς.

Η Casengevy καταστρέφει το γονίδιο BCL11A, που είναι υπεύθυνο για την εμφάνιση των παραπάνω ασθενειών, χρησιμοποιώντας βλαστοκύτταρα από τον μυελό των οστών του ασθενή. Τα απομένοντα βλαστοκύτταρα του ασθενή καταστρέφονται μέσω της χρήσης φαρμάκων, και στη συνέχεια του μεταγγίζονται τα κύτταρα με το διορθωμένο DNA.

Η πρωτοποριακή αυτή θεραπεία εγείρει εύλογους ηθικούς προβληματισμούς. Καταρχάς, η διαδικασία καταστροφής των βλαστοκυττάρων του ασθενή είναι αρκετά επικίνδυνη και είναι άγνωστο το αν πρόκειται να οδηγήσει σε περισσότερα προβλήματα μελλοντικά. Εξάλλου, και η επεξεργασία του DNA είναι ακόμη σε αρκετά πρωτόγνωρο στάδιο και είναι αδύνατον να γνωρίζουμε με βεβαιότητα τις μακροχρόνιες συνέπειες μιας τέτοιας διαδικασίας. Τέλος, το κόστος αυτού του είδους θεραπείας είναι πολύ μεγάλο και θα είναι δύσκολο για ορισμένες κυβερνήσεις να το υποστηρίξουν, πράγμα που θα επιδεινώσει το χάσμα μεταξύ περισσότερο και λιγότερο εύπορων χωρών.

Μπορείτε να βρείτε τη σχετική Γνώμη της ΕΕΒΤ για τη χρήση βλαστοκυττάρων στην κλινική ιατρική εδώ καθώς και την αντίστοιχη συνοδευτική Έκθεση εδώ.

Φαίδρα Γιαννοπούλου

Stagiaire ΕΕΒΤ